Hoe minidarmpjes helpen tegen taaislijmziekte
Taaislijmziekte – cystic fybrosis (CF) – is een gevolg van genetische mutaties. In het lab van moleculair bioloog Jeffrey Beekman wordt een nieuwe generatie medicijnen getest die zich richt op de genetische oorsprong van deze ingrijpende aandoening.
Door een genetische afwijking werken bij CFpatiënten de ionkanalen van de cellen niet, zodat zout en vloeistof niet goed uit de cellen kunnen worden gepompt. ‘Het uit zich het duidelijkst in de longen’, vertelt Jeffrey Beekman. ‘Maar alle slijmvliezen in het lichaam zijn aangedaan.’
Reparatie ionkanaal
De huidige medicijnen bestrijden voornamelijk de symptomen. Jeffreys onderzoek richt zich op de basis van de ziekte: reparatie van het ionkanaal. ‘En daar ligt voor ons de uitdaging want er zijn in totaal zo’n tweeduizend verschillende genetische mutaties die ten grondslag liggen aan verstoring van het ionkanaal. Zo’n 60 tot 70 procent van de CFpatiënten heeft dezelfde mutaties. Maar we willen ook die 10 procent met een zeldzame mutatie kunnen behandelen.’
Minidarmpjes
Jeffrey wist dat het lab van Hans Clevers zich de ontwikkeling van minidarmpjes uit darmstamcellen had eigen gemaakt. ‘In de darmen zitten slijmvliezen; zouden we de minidarmpjes ook kunnen gebruiken voor ons luchtwegonderzoek, bedacht ik me. Nu, ruim vier jaar later, hebben we van honderden patiënten minidarmpjes waarop we heel gericht nieuwe medicijnen kunnen testen.’
Medicijnen voor later
Jeffrey loopt naar het lab en laat zien waar het om gaat. Hij pakt een schaaltje met minidarmpes van verschillende patiënten naast elkaar: kleine druppeltjes vocht en als je goed kijkt, zie je er donkere vlekjes in. ‘Er hoeft slechts eenmaal darmweefsel bij een patiënt te worden afgenomen. Met de stamcellen daaruit hebben we minidarmpjes voor de rest van zijn leven. Prachtig is dat we hiermee bij een baby met CF al heel gericht zijn medicijnen voor later kunnen bepalen.
Minder kans op infecties
Je kunt namelijk geen medicijnen testen op de baby zelf, want dan is zijn longfunctie nog goed.
Maar we kunnen al wel op het lab aan de slag met zijn minidarmpjes, zodat hij later meteen de juiste medicijnen krijgt. En hoe sneller de juiste behandeling wordt ingezet, hoe minder kans op infecties later, en hoe beter zijn kwaliteit van leven. Het mooie aan dit onderzoek is dat ons lab enorm betrokken is bij de directe zorg. Iedere dag zien we daadwerkelijk waar het om gaat: het beter maken van patiënten.’
Voor dit project blijft financiering nodig. Zie vriendenwkz.nl
Verder lezen?
Lees meer over cystic fybrosis op hetwkz.nl
