Kinderneuroloog Floor Jansen van het UMC Utrecht Hersencentrum heeft een subsidie van bijna 1,4 miljoen euro ontvangen van wetenschapsfinancier ZonMw. Dat geld gaat ze gebruiken om samen met kinderneurologen uit epilepsiecentra SEIN en Kempenhaeghe, het MUMC en Erasmus MC, en met onderzoekers van het AUMC en Radboudumc vier jaar lang onderzoek te doen naar de effectiviteit van medicinale cannabis bij de behandeling van epilepsie bij kinderen.

In Nederland wonen zo’n 20.000 kinderen met epilepsie. Eén derde hiervan heeft moeilijk behandelbare epilepsie, wat betekent dat ze ondanks gebruikelijke medicatie toch aanvallen blijven houden. Onderzoek richt zich daarom op het zoeken naar alternatieve behandelingen om epileptische aanvallen te bedwingen, met als doel de kwaliteit van leven van deze patiënten te verbeteren.  

Persoonlijk programma 

De subsidie van ZonMw valt onder het programma Goed Gebruik Geneesmiddelen, dat zich specifiek richt op gepersonaliseerde behandelingen. Floor Jansen legt uit: “We kijken naar het juiste middel, in de juiste dosering, voor de juiste patiënt en op het juiste moment.” Eerder onderzoek toonde aan dat cannabidiol (of: CBD) ervoor zorgde dat kinderen met specifieke epilepsiesyndromen minder vaak aanvallen hadden. Het medicijn is door dit onderzoek goedgekeurd voor gebruik bij deze syndromen, en wordt sinds kort ook vergoed.  

De werking van CBD bij patiënten met andere, vaak zeldzame vormen van epilepsie is niet goed genoeg onderzocht. Ook verbeterden veel patiënten onvoldoende in eerder onderzoek. Floor: “Ons onderzoek richt zich daarom op het individu: in plaats van naar een groep te kijken, kijken we per patiënt of het middel effectief is. We willen onderzoeken of het aantal aanvallen vermindert. Daarbij letten we ook op andere effecten die voor een patiënt belangrijk zijn. Denk aan minder gebruik van noodmedicatie tegen langdurige aanvallen, verandering van alertheid of een betere nachtrust.” EpilepsieNL, de patiëntenorganisatie voor mensen met epilepsie, vindt dit aspect heel belangrijk en gaat meewerken in het project. De verwachting is dat eind 2023 de eerste patiënten in deze studie geïncludeerd gaan worden.  

Klinisch én experimenteel  

Het onderzoek bevat naast een klinische trial ook een experimentele component. Floor vertelt: “Het is niet bekend hoe CBD op celniveau werkt, dus dat willen we ook bestuderen. Hiervoor kweken we zenuwcellen op uit stamcellen van patiënten die een genetische vorm van epilepsie hebben. We onderzoeken wat het effect is van CBD op de prikkelbaarheid van deze hersencellen, en of dit correspondeert met het effect dat gebruik van CBD bij de patiënt laat zien. Zo krijgen we een beter idee van wat de onderliggende mechanismen zijn.” 

Floor hoopt dat neurologen na het onderzoek beter kunnen voorspellen voor welke patiënt CBD een effectieve behandeling is. Omdat CBD kostbaar is en ook bijwerkingen kan hebben, is dat belangrijk om te weten. Floor: “Bij patiënten van wie we verwachten dat ze op het middel reageren, kunnen we dan besluiten om niet te lang met een behandeling te wachten. En omgekeerd worden patiënten bij wie we geen effect verwachten niet onnodig blootgesteld aan mogelijke bijwerkingen. Uiteindelijk streven we naar een zo effectief, veilig en betaalbaar mogelijke behandeling voor individuele patiënten.”