‘Hoe lang heb ik nog?’ Veel ALS-patiënten hebben vragen over hun ziekteverloop. De gemiddelde levensverwachting van mensen met deze spierziekte is drie jaar. “Maar tussen individuele patiënten zijn veel verschillen.”, zegt arts-onderzoeker Henk-Jan Westeneng. “Dat maakte het geven van een goede prognose lastig.” Daarom ontwikkelde hij met onderzoekers van het ALS Centrum in het UMC Utrecht een model, waarmee op een betrouwbare manier de levensverwachting van individuele ALS-patiënten is te schatten.

Henk-Jan onderstreept dat het model bovenal belangrijk is voor patiënten zelf: “Veel ALS-patiënten die ik in de kliniek zie, hebben vragen over hun levensverwachting. Met dit nieuwe model kunnen we ALS-patiënten die dit willen weten, meer duidelijkheid geven en de zorg beter op de persoon afstemmen.”

Een goede voorspelling is ook belangrijk voor de onderzoeker. Henk-Jan legt dit uit. “Om efficiënt en snel geneesmiddelenonderzoek te kunnen doen, is een goed werkend voorspellingsmodel (predictiemodel) voor het ziekteverloop bij ALS erg belangrijk. Hiermee kunnen we namelijk bij geneesmiddelenonderzoek eerder zien of de achteruitgang van patiënten minder snel verloopt dan verwacht. Dat zou er op kunnen wijzen dat een potentieel geneesmiddel mogelijk effectief is.” Daarnaast kan het model onderzoekers ook helpen bij het selecteren van patiënten met een vergelijkbaar ziekteverloop: “Doordat we beter kunnen voorspellen hoe de ziekte waarschijnlijk verder verloopt, kunnen we een betere selectie maken en dus mogelijk meer patiënten mee laten doen aan onderzoek”, aldus Henk-Jan.

Belang

Vóór de ontwikkeling van het ENCALS survival model, zoals het predictiemodel heet, was de voorspelling van het ziekteverloop gebaseerd het gemiddelde van de hele groep van ALS-patiënten. Daarmee werd uitgegaan van een gemiddelde levensverwachting van drie jaar na de eerste klachten. Uit de studie naar het model bleek dat een heel groot deel van de patiënten in de praktijk afwijkt van dit gemiddelde. Daarmee kon dus in de praktijk geen goede individuele voorspelling worden gegeven én was goed geneesmiddelenonderzoek niet mogelijk.

Data

Het model is samen met veertien ALS-centra uit negen Europese landen ontwikkeld. Die internationale samenwerking is noodzakelijk, omdat voor de ontwikkeling van het model zeer veel data van patiënten nodig waren. Door internationaal samen te werken waren de gegevens van bijna 12.000 verschillende patiënten te vergelijken. Daarnaast kon, doordat verschillende landen deelnamen, ook gelijk worden onderzocht of het model voor verschillende patiënten in verschillende landen een betrouwbare voorspelling geeft.

Toepassing

Er zijn al veel belangrijke stappen gezet naar de invoering van het model. Zo is er een hulpmiddel ontwikkeld dat in de spreekkamer en in het onderzoek is te gebruiken om de overlevingscurve in beeld te brengen. Een volgende stap is artsen te informeren over hoe zij het model kunnen gebruiken en het beste kunnen bespreken met hun patiënten. Hiertoe heeft het ALS Centrum patiënten gevraagd hoe zij informatie over hun voorspelde ziekteverloop willen ontvangen. De verwachting is dat het model in de loop van het komende jaar in heel Nederland in de zorg wordt toegepast, waarbij alle bij het ALS Zorgnetwerk aangesloten ALS-teams het model gaan gebruiken, als een  patiënt dit wil weten.

Prijs

Voor zijn onderzoek, gefinancierd door Stichting ALS Nederland, ontving Henk-Jan vrijdag 11 januari uit handen van het Prinses Beatrix Spierfonds de Jaarprijs Neuromusculaire Ziekten 2018. De prijs wordt uitgereikt aan de beste wetenschappelijke publicatie van het jaar.

Het Prinses Beatrix Spierfonds reikt de jaarprijs, een geldbedrag van 1000 euro, uit aan een jonge onderzoeker die uitstekend onderzoek heeft verricht op het gebied van spierziekten. De prijs werd uitgereikt tijdens het symposium Neuromusculaire Ziekten van het Spierziekten Centrum Nederland.

Meer weten over spierziekten? Klik hier.