Sikkelcelziekte aanpakken met biotechnologie
NWO heeft een subsidie van 650.000 euro toegekend aan Eduard van Beers, internist-hematoloog (UMC Utrecht) en Roland Pieters, hoogleraar Chemische biologie en ontdekking van geneesmiddelen (Universiteit Utrecht) voor hun onderzoek. Eduard van Beers en zijn team onderzoeken hoe ze met biotechnologie en AI een nieuw geneesmiddel kunnen ontwikkelen. Zij richten zich op patiënten met sikkelcelziekte, een erfelijke ziekte van de rode bloedcellen.
In Nederland hebben ongeveer 2.000 mensen de diagnose sikkelcelziekte. Elk jaar komen er 60 tot 80 nieuwe patiënten bij. Meestal krijg je de diagnose als je nog kind bent. Maar het komt ook voor dat de ziekte pas op latere leeftijd wordt ontdekt. Het meest kenmerkende symptoom van sikkelcelziekte zijn plotselinge pijnaanvallen. Veel symptomen van sikkelcelziekte hebben te maken met bloedarmoede die de ziekte veroorzaakt. Zo krijg je last van vermoeidheid, kortademigheid en/of duizeligheid. Sikkelcelziekte is erfelijk en kan moeilijk worden genezen.
Sikkelcelziekte wordt veroorzaakt door abnormale rode bloedcellen die vervormen of 'sikkelen' in een zuurstofarme omgeving. Deze cellen verstoppen bloedvaten en veroorzaken ernstige ziekte. We veronderstellen dat remming van piëzo 1, een calciumkanaal, de calciuminstroom en het daaropvolgende sikkelen vermindert. Het doel van dit onderzoek is een krachtige piëzo1-remmer te ontwikkelen met behulp van biotechnologie en kunstmatige intelligentie. Hierdoor kunnen mensen met sikkelcelziekte effectiever worden behandeld. Het UMC Utrecht doet dit onderzoek niet alleen, maar samen met Universiteit Utrecht.
Eduard van Beers: “Wat wij met behulp van AI en de nieuwste biotechnologie in een paar weken gaan doen, kostte vroeger jaren.” Over de toepassing van biotechnologie en AI zegt hij: “We zullen de nieuwste biotechnologie gebruiken om miljoenen verbindingen te screenen, en we zullen verbindingen optimaliseren met behulp van zelfontwikkelde AI-gestuurde computationele chemie en Google's AlphaFold.” Computationele chemie is een tak van de scheikunde die computersimulatie gebruikt om complexe chemische problemen op te lossen. Om de stap van ontdekking naar toepassing te versnellen, maken de onderzoekers ook gebruik van bestaande biobanken en patiëntenmateriaal om hun bevindingen te toetsen. Dit biedt kansen om de aanpak van sikkelcelziekte in de toekomst te verbeteren.
Over de NWO
NWO bevordert wetenschappelijk onderzoek van wereldklasse. Dit onderzoek heeft wetenschappelijke en maatschappelijke impact. Het Open Technologieprogramma biedt financiering voor toepassingsgericht technisch-wetenschappelijk onderzoek dat vrij en ongebonden is en niet wordt gehinderd door disciplinaire grenzen. Het programma biedt bedrijven en andere organisaties een manier om aan te sluiten bij wetenschappelijk onderzoek dat leidt tot wetenschappelijke impact.
