Vergoedingsregeling voor medicijn Risdiplam bij spierziekte SMA
Risdiplam (Evrysdi®) wordt per 1 juli 2023 vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Dat maakte de minister van VWS maandag 19 juni bekend. Risdiplam stimuleert de werking van het SMN2-gen en verhoogt de aanmaak van het SMN-eiwit. De vergoeding geldt voor kinderen en jongvolwassenen met SMA en een leeftijd van twee maanden tot en met 25 jaar.
De minister volgt hiermee het advies van Zorginstituut Nederland. Dat betekent dat het middel met de merknaam Evrysdi® (Risdiplam) vergoed gaat worden voor kinderen en volwassenen tussen de twee maanden en 25 jaar oud met SMA type 1, 2 of 3. De vergoeding geldt ook voor kinderen die nog geen klachten hebben maar wel een genetische diagnose (presymptomatische SMA) en één tot en met vier kopieën van het SMN2-gen.
Betere overleving en kracht bij jonge patiënten
Uit onderzoek blijkt dat behandeling met Risdiplam de kans op overleving voor jonge patiënten met SMA type 1 verhoogt en de spierkracht en functie verbetert bij mensen met SMA type 1, 2 of 3.
Drie medicijnen voor SMA
Spinraza (Nusinersen), Risdiplam (Evrysdi) en Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) zijn geneesmiddelen die de oorzaak van SMA, namelijk het tekort aan SMN-eiwit in lichaamscellen (ten dele) corrigeren. De manier waarop dit gebeurt, verschilt per medicijn. Het is op dit moment niet bekend of er verschillen zijn in de mate van effectiviteit, omdat er geen vergelijkende studies beschikbaar zijn.
Vervroegde toelating
Risdiplam werd in 2021 al toegelaten tot de Europese markt. In Nederland konden sindsdien enkele tientallen mensen met SMA type 1 en 2 met Risdiplam worden behandeld die voldeden aan specifieke voorwaarden. Dat gebeurde in het kader van een compassionate use-programma (CUP) en op kosten van de fabrikant. Dit CUP zal voor mensen ouder dan 25 jaar vooralsnog onveranderd blijven. Deze mensen kunnen dus doorgaan met hun huidige behandeling.
Nog geen behandeling voor iedereen
De vergoeding van Risdiplam is een nieuwe stap vooruit op de weg naar behandeling van alle mensen met SMA. Het SMA Centrum Nederland en Spierziekten Nederland zijn verheugd dat dit vergoedingsbesluit er eindelijk is, maar benadrukken dat er nog altijd een kleine groep mensen met SMA is die voor geen enkel middel in aanmerking komt. Het gaat om mensen boven de 25 jaar voor wie Nusinersen-behandeling niet mogelijk is en die eerder niet mee mochten doen met de CUP. In andere landen is Risdiplam voor deze groep wel beschikbaar.
Het SMA Centrum Nederland en Spierziekten Nederland vragen prioriteit te geven aan een regeling voor deze groep.
Meer informatie
- Het behandelteam van SMA Centrum Nederland nodigt de patiënten uit voor een afspraak om een eventuele overstap naar de behandeling met Risdiplam te bespreken.
- Op de website van SMA Centrum Nederland vindt u een overzicht met veelgestelde vragen.
- Vrijdag 30 juni organiseerde Spierziekten Nederland een webcast over dit onderwerp waarin prof. dr. Ludo van de Pol, hoofd van het SMA-expertisecentrum (SMA Centrum Nederland) en Marcel Timmen (Directeur Spierziekten Nederland) een update gaven van de laatste ontwikkelingen en was er de mogelijkheid tot het stellen van vragen. U kunt de webcast hier terugkijken.
- Meer informatie over de werking van Risdiplam en de andere behandelmogelijkheden tegen SMA vindt u bij Spierziekten Nederland: Therapie-ontwikkeling en SMA.