UPSIDE-studie: Stamceltransplantatie bij diffuse cutane systemische sclerose: vroeg inzetten of pas na falen van andere behandelingen?

Met de UPSIDE-studie onderzoeken we twee behandelingsstrategieën bij vroege diffuse cutane systemische sclerose (dcSSc). We vergelijken de werking en veiligheid van autologe stamceltransplantatie (ASCT) met de werking en veiligheid van cyclofosfamide therapie gevolgd door mycofenolaat mofetil (MMF) en eventueel ASCT bij falen van deze behandeling.

Beide behandelingsstrategieën gebruiken we al in de huidige behandeling van mensen met dcSSc.

Dit onderzoek is opgezet door het UMC Utrecht en wordt uitgevoerd door reumatologen in verschillende expertisecentra voor systemische sclerose in Europa. Aan dit onderzoek zullen 120 patiënten met dcSSc uit verschillende landen meedoen. In Nederland zullen naar verwachting 50 patiënten meedoen. De studieduur is minimaal vijf jaar.

Wat is het doel van het onderzoek?

Systemische sclerose is een zeldzame systemische auto-immuunziekte. Patiënten met het diffuse subtype (dcSSc) hebben verstrakking van de huid en ontsteking en beschadiging van interne organen.

We kunnen verschillende behandelingen inzetten bij dcSSc. ASCT of cyclofosfamide gevolgd door MMF zijn beide behandelingen die we gebruiken om vordering van de ziekte te remmen.

Twee eerdere studies hebben aangetoond dat bij ASCT de kans op overleving groter is in vergelijking met cyclofosfamide. ASCT draagt echter ook een hoger risico en de kans op ernstige bijwerkingen is groter. De optimale behandelingsstrategie in dcSSc is daarom niet duidelijk. De belangrijkste vraag is of we ASCT direct moet geven of alleen als behandeling voor patiënten die niet reageren op andere behandelingen als methotrexaat, MMF of cyclofosfamide.

De onzekerheid over wat nu de beste aanpak is, leidde tot dit onderzoek, waarin we de optimale behandelingsstrategie en de beste timing van ASCT in dcSSc onderzoeken.

Wie kan deelnemen aan het onderzoek?

Voor dit onderzoek zoeken we volwassen patiënten met vroege dcSSc met:

• een leeftijd tussen 18 en 65 jaar;
• ziekteduur niet langer dan twee jaar sinds ontstaan van klachten (exclusief het Raynaud fenomeen);
• een huidscore (mRSS) groter dan 15 of orgaanbetrokkenheid. 

Het is niet zeker dat iedereen kan deelnemen na aanmelding. De onderzoeksarts beoordeelt  aan de hand van de medische gegevens of u voldoet aan alle criteria voor deelname.

Wat houdt deelnemen aan het onderzoek in?

De studieduur is tenminste twee jaar en maximaal vijf jaar. In deze studie wordt u willekeurig toegewezen aan ofwel 1. Direct ASCT ofwel 2. Cyclofosfamide infuustherapie gevolgd door MMF en eventueel ASCT bij falen van deze behandeling. Deze willekeurige toewijzing betekent dat uw eigen artsen niet kunnen beïnvloeden welke behandeling u krijgt.

Geschiktheidsonderzoek
Voordat u kunt deelnemen aan deze studie zal bepaald worden of de behandelingen die in de studie worden gegeven, veilig gegeven kunnen worden. Deze screening wordt gedaan in de klinische zorg en bestaat uit bloed- en urineonderzoek, longfunctietest, een echo van het hart, een drukmeting in het hart (rechtskatheterisatie) en een 24-uurs hartfilmpje. De gegevens van deze testen worden gebruikt in het onderzoek.

Behandelingen
We behandelen u niet met experimentele behandelingen, maar met therapieën die al geruime tijd in de zorg ingezet worden bij systemische sclerose. De helft van de proefpersonen wordt behandeld volgens Behandelstrategie A: ASCT, de andere helft volgens behandelstrategie B: maandelijkse infuustherapie met cyclofosfamide gevolgd door MMF tabletten, en eventueel ASCT bij falen van deze behandeling. Loting bepaalt welke behandeling u krijgt.

Algemene informatie hierover vindt u op de website van de Rijksoverheid.

Wie zijn de onderzoekers?

Het onderzoeksteam bestaat uit:

Hoofdonderzoeker:
Prof. dr. Jaap van Laar

Uitvoerend onderzoeker:

Drs. Julia Spierings, studiecoördinator

Verpleegkundigen:

Mw. A. van Loo, Mw. K. Schrijvers

Door wie is het onderzoek gefinancierd?

Het UMC Utrecht heeft dit onderzoek bedacht en opgezet. Het onderzoek is mogelijk door een bijdrage van zonMW, Boehringer Ingelheim en een persoonlijke bijdrage via de Vrienden van het UMC Utrecht.

Geïnteresseerd in deelname?

Hebt u vragen over het onderzoek of bent u geïnteresseerd om mee te doen aan dit onderzoek, dan kunt u contact opnemen met de verpleegkundigen:

Mw. A. van Loo, Mw. K. Schrijvers
E-mail: reumatologie-research@umcutrecht.nl
Telefoonnummer: 088 75 504 35

Patiënten in Nederland of de andere deelnemende landen kunnen door hun eigen arts over dit onderzoek benaderd worden.

Het is niet zeker dat u kunt deelnemen na aanmelding. De onderzoeksarts beoordeelt eerst, aan de hand van de medische gegevens, of u voldoet aan alle criteria voor deelname.

Meer informatie

• Meer informatie over de studie kunt u vinden op de website van zonMW.
• De studie is terug te vinden in het trialregister.
• Algemene informatie over het ziektebeeld vindt u op de website van ReumaNederland. 

Deze pagina is het laatst bewerkt op

20 augustus 2020